在一名患者死于严重并发症后 ，美国食品药品管理局(FDA)宣布暂停了生物制药公司Rocket Pharma的Danon病基因疗法关键2期临床试验。受此消息影响 ，周二Rocket Pharma股价盘中跌逾60% 。
据Rocket Pharma周二发布公告称，这位不幸死亡的患者在5月初接受了治疗 ，但出现了与毛细血管渗漏综合征相关的并发症 ，在患者死亡之前，FDA在上周五叫停了相关临床试验 。这种病症会导致体液从血管渗出至周围组织 ，导致肿胀和低血压。
当时Rocket公司正在测试其基因治疗药物RP-A501 ，主要用于治疗Danon病 。而Danon病是一种罕见的遗传性疾病，会导致心肌损伤和进行性肌肉无力 。
目前，Rocket正在调查具体的死亡原因 ，重点是最近加入到治疗方案中的一种新的免疫抑制剂 ，这是为了提高患者的安全性。
据悉，有两名患者服用了这种免疫抑制剂 ，他们都表现出了毛细血管渗漏综合征 。
Rocket首席执行官Gaurav Shah表示 ，正在仔细评估与新药相关的机制是否会以一种意想不到的或矛盾的方式影响免疫反应 。
“术后一周左右患者出现了其他的并发症，实际上病人当时情况稳定 ，我们对治疗持谨慎乐观态度 ，毛细血管渗漏正在改善。但不幸的是，周末他患上了急性全身性感染 ，加速了他的死亡。 ”
Jefferies的分析师Andrew Tsai评论称 ，这一事件支持了基因疗法中严重安全事件不可预测的观点，这也使得广泛投资基因疗法变得很有挑战性 。
而在今年3月份 ，Sarepta Therapeutics用于治疗肌肉萎缩症的基因疗法Elevidys也导致了一名青少年死亡 。
Shah声称 ，有信心继续推进RP-A501的研究。但Rocket没有给出RP-A501后续试验的时间表，仅声称正与FDA和其他主要利益相关者保持积极对话，以便尽可能快地恢复试验 。
William Blair的分析师在给客户的报告中表示：“由于Rocket公司的公告 ，股票价格出现了暴跌……投资者现在很担心这个项目的安全性 。不过 ，我们仍然相信，一旦公司修改了安全计划 ，这个项目还是有希望继续进行下去的。 ”
（文章来源：财联社）
股票有什么app:杠杆炒股举例-特朗普媒体集团完成24.4亿美元融资 成为比特币持有大户 股价盘中暴涨7%
股票买卖软件:股市杠杆怎么玩-深夜！马斯克宣布：大幅减少政治活动及支出 专注于经营公司
如何进行网上股票开户:如何杠杆炒股-中国股市突传重磅！大摩意外唱多 资金涌入预期强烈
什么软件推荐股票:股指配资股市有哪些股票-最高降5.3万元 比亚迪宣布22款车型限时降价！今年准备卖550万辆车
股市中杠杆啥意思:股票什么叫散户什么叫大户-仕佳光子筹划购买福可喜玛控股权 股票今起停牌
a股杠杆最高多少:股票网上开户需要什么-6月18日集合竞价：准油股份、金牛化工4连板
配资股票的合法平台有什么:正规的股市怎么加杠杆-美国对俄罗斯新制裁按下暂停键！泽连斯基喊话普京：愿会面！乌任命新陆军司令
亿富道配资提示：文章来自网络，不代表本站观点。
在乡村振兴的时代浪潮中，棕榈生态城镇发展股份有限公司（简称 “棕榈股份”）积极响应国家号召，不断探索创新发展路径。4月1...
上海期货交易所4月9日发布通知，经研究决定，自2025年4月10日（星期四）收盘结算时起，交易保证金比例和涨跌停板幅度调...
【隔夜行情】•周四（2025年3月20日），A股三大指数集体回调，截至收盘，上证综指跌0.51%，报3408.9...
当地时间4月9日下午，欧盟27个成员国投票表决通过了对美国进口产品征收25%关税的反制措施，以报复特朗普政府3月12日宣...
6月17日(星期二)，今日报刊头条主要内容精华如下： 中国证券报 “硬科技”成色更突出并购重组活力迸发产品持...
“公司的产品有在人形机器人上应用吗？”在近期的互动平台上，这是电池企业需要解答的投资者问题之一。市场关注的背后，全球人形...
文|粤开证券首席经济学家、研究院院长罗志恒当地时间4月2日，特朗普宣布对全球加征最低10%的基准关税，并对...
界面新闻编辑|江怡曼近日，多家中小银行近期纷纷宣布下调部分存款产品利率。部分银行5年期存款利率跌至2.5%以...
